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El panel de la FDA respalda el muy debatido fármaco para la ELA en una rara segunda revisión

by posizionarte
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Un panel de asesores federales de salud votó el miércoles para recomendar la aprobación de un fármaco experimental para tratar la enfermedad de Lou Gehrig, un cambio notable para el muy debatido medicamento que fue rechazado anteriormente por el mismo grupo a principios de este año.

Los asesores de la Administración de Drogas y Alimentos votaron 7-2 que los datos de Amylyx Pharma justificaban la aprobación, a pesar de horas de debate sobre la solidez y confiabilidad del único estudio de la compañía. La FDA no está obligada a seguir el consejo del grupo, pero su recomendación positiva sugiere que es probable que se apruebe a finales de este mes.

La FDA ha aprobado solo dos terapias para la enfermedad,  o ELA, que destruye  necesarias para funciones básicas como caminar, hablar y tragar.

 de Amylyx , lanzando una agresiva campaña de cabildeo y reclutando miembros del Congreso para presionar a la FDA para que conceda la aprobación.

A pesar de una revisión negativa publicada por los científicos internos de la FDA antes de la reunión, la mayoría de los panelistas externos dijeron que Amylyx había presentado evidencia suficiente para sugerir que el medicamento está ayudando a los pacientes a vivir más tiempo. El mismo grupo de expertos en neurología votó en contra del fármaco por un estrecho margen en marzo , debido a preocupaciones sobre la falta de datos y otros problemas en el estudio de la empresa.

«Privar a los pacientes con ELA de un fármaco que podría funcionar, probablemente no sea algo con lo que me sentiría muy cómoda», dijo la Dra. Liana Apostolova, de la Facultad de Medicina de la Universidad de Indiana, quien votó a favor de la aprobación. «En la reunión anterior no estaba tan claro y todavía es cuestionable».

Amylyx también pareció beneficiarse de un intercambio inusual en el que un ejecutivo de la empresa, a pedido de la FDA, se comprometió a retirar el fármaco del mercado si sus beneficios no se confirman en un estudio amplio y en curso.

«Estoy algo seguro de que si se emite una aprobación, se puede retirar en el futuro», señaló Apostolova.

La votación del miércoles concluyó una rara segunda reunión para revisar varios análisis estadísticos nuevos presentados por Amylyx en apoyo del beneficio del tratamiento para retrasar la enfermedad y prolongar la vida.

La revisión de medicamentos ALS está siendo observada de cerca como un indicador de la flexibilidad de la FDA en la revisión de medicamentos experimentales para los enfermos terminales y su capacidad para resistir la presión externa.

El Dr. Billy Dunn, jefe de revisión de neurología de la FDA, inauguró la reunión detallando las «preocupaciones y limitaciones» con los datos de Amylyx, al tiempo que enfatizó la necesidad de nuevas opciones de tratamiento.

«Somos muy sensibles a la necesidad urgente de desarrollar nuevos tratamientos para la ELA», dijo Dunn.

Dunn también señaló que un estudio más amplio de Amylyx que se está realizando en EE. UU. y Europa podría proporcionar «resultados más definitivos» para 2024.

En un movimiento muy inusual, Dunn sugirió que la agencia podría estar más dispuesta a aprobar el medicamento si Amylyx se comprometiera a retirar su medicamento si el ensayo en curso de 600 pacientes no muestra un beneficio. Luego pidió a los cofundadores de la compañía que se comprometieran públicamente con ese paso, y el codirector ejecutivo de Amylyx, Justin Klee, dijo que la compañía retiraría voluntariamente su medicamento en ese escenario.

La FDA tiene el poder de obligar a las empresas a retirar medicamentos del mercado, aunque generalmente es más rápido si los fabricantes de medicamentos dan ese paso voluntariamente. En los casos en que las empresas se resisten a la eliminación, el proceso regulatorio puede prolongarse durante años.

«Creo que la FDA, con el debido respeto, subestima significativamente la complejidad y la probabilidad de que retiren el producto del mercado», dijo el Dr. Caleb Alexander de la Universidad Johns Hopkins, uno de los dos panelistas que votaron en contra del medicamento.

Amylyx realizó un pequeño ensayo de etapa intermedia de su medicamento que mostró algún beneficio en la desaceleración de la enfermedad, pero estuvo plagado de datos faltantes y otros problemas, según los revisores de la FDA.

«El resultado final, para un solo estudio, está en el límite y no es muy persuasivo desde el punto de vista estadístico», dijo a los panelistas el estadístico de la FDA, Tristan Massie.

La compañía de Cambridge, Massachusetts, dice que los datos de seguimiento recopilados después de que concluyó el estudio mostraron que la vida útil del fármaco se prolongó. Los pacientes que continuaron tomando el medicamento sobrevivieron alrededor de 10 meses más que los pacientes que nunca lo tomaron, según un nuevo análisis de la compañía.

Los panelistas que estaban a favor del fármaco citaron los datos, junto con los efectos secundarios leves del fármaco, para sugerir que habría pocas desventajas para los pacientes, incluso si en última instancia no retrasa la ELA.

«La droga no es dañina, parece que tiene un beneficio, no hay señal de seguridad aquí», dijo Dean Follmann, bioestadístico de los Institutos Nacionales de Salud.

El miércoles temprano, más de 20 investigadores, pacientes y familiares de ELA dijeron a los asesores que apoyaban la aprobación. La agencia también ha recibido más de 1200 comentarios escritos, en su mayoría de defensores de pacientes con ELA.

«Les pido que lo aprueben porque sé que funciona. Está alargando mi vida y quiero eso para los demás», dijo Greg Canter, a quien se le diagnosticó ELA en 2018 y participó en el estudio de Amylyx. Él atribuye a la droga la mejora de su capacidad pulmonar y la desaceleración de su declive funcional.

El medicamento de Amylyx viene en forma de polvo que combina dos medicamentos más antiguos: un medicamento recetado para trastornos hepáticos y un  se usa en la medicina tradicional china.

Pendiente de la revisión está la controvertida aprobación por parte de la FDA del fármaco Aduhelm para el Alzheimer el año pasado, que fue revisado por científicos de la misma agencia y asesores externos.

En ese caso, la FDA hizo caso omiso del voto abrumadoramente negativo de sus asesores externos, tres de los cuales renunciaron por la decisión. La aprobación de la agencia, que siguió a reuniones irregulares con la farmacéutica Biogen, está siendo investigada por el Congreso y los inspectores federales.


FUENTE: medicalxpress.com

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