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Nueva terapia génica se muestra prometedora para tratar la degeneración macular relacionada con la edad

by posizionarte
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Investigadores del Trinity College de Dublín han desarrollado un nuevo enfoque de terapia génica que se muestra prometedor para tratar la forma seca de la degeneración macular relacionada con la edad (AMD), una enfermedad ocular progresiva que afecta hasta al 10 % de los adultos mayores de 65 años y es una de las principales causa de discapacidad visual severa y ceguera en este grupo de edad.

Los casos de AMD seca representan alrededor del 85 al 90 % de todos los casos de AMD y no hay tratamientos disponibles para tratar o prevenir  , lo que subraya la necesidad de desarrollar opciones de tratamiento para esta enfermedad debilitante. En los adultos, se ha descubierto que muchas enfermedades del envejecimiento tienen defectos en la función mitocondrial, incluida la AMD.

El equipo, en la Escuela de Genética y Microbiología de Trinity, ha desarrollado una nueva terapia génica (ophNdi1) que es la primera de su tipo en apuntar directamente a la función mitocondrial en las células que funcionan mal en AMD. Las mitocondrias son conocidas como las «centrales eléctricas» de la célula porque gestionan la producción de energía, pero su rendimiento disminuye mucho en la DMAE seca y esto está relacionado con un deterioro de la vista.

La nueva terapia génica utiliza hábilmente un virus para acceder a las células que están sufriendo y entregar el código necesario para dar a las mitocondrias defectuosas un salvavidas, lo que les permite generar energía adicional y continuar funcionando para apoyar la visión. La terapia ha mostrado beneficios en múltiples modelos de AMD seca, lo que ofrece la esperanza de que algún día pueda progresar a un tratamiento que podría ayudar a millones en todo el mundo.

La profesora Jane Farrar, autora principal, dijo: «Criticamente, este estudio proporciona la primera evidencia en modelos de que la modulación directa de la bioenergética en las células oculares puede brindar beneficios y mejorar la función visual en la DMAE seca. Al hacerlo, el estudio destaca las potencias energéticas de la célula, las mitocondrias, como objetivos clave para la AMD seca».

La Dra. Sophia Millington-Ward, primera autora y becaria de investigación en la Facultad de Genética y Microbiología de Trinity, dijo: «La nueva terapia génica dirigida a la energía celular o la función mitocondrial que exploramos para la DMAE seca brindó beneficios consistentemente en los sistemas modelo probados. Muchas células de la retina, esenciales para la visión, requieren niveles particularmente altos de energía en comparación con la mayoría de las demás células, lo que las hace particularmente vulnerables a  La terapia que estamos desarrollando se enfoca directamente en la función mitocondrial y aumenta los niveles de producción de energía en la retina, lo que conduce a mejor función visual en modelos de enfermedad de DMAE seca.

«Aunque hay más trabajo por hacer antes de que esto pueda estar disponible como tratamiento para los pacientes, los resultados nos dan la esperanza de que nos estamos acercando a una solución para esta condición debilitante y desafiante».

El estudio acaba de ser publicado en Clinical and Translational Medicine .


Más información: Sophia Millington‐Ward et al, La terapia génica mediada por AAV que mejora la función mitocondrial proporciona beneficios en modelos de degeneración macular relacionada con la edad, Clinical and Translational Medicine (2022). DOI: 10.1002/ctm2.952
Proporcionado por Trinity College Dublin

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